北京儿童医院血液科1955年在胡亚美教授的领导下创立了；1998年血液专业被评为北京市重点学科；1999年院领导英明决策成立了集临床、科研、教学及培训为一体的全国最大的儿童血液病中心：中心共设四个病区，110张床位，包括干细胞移植病房（4张床位），另设有血液实验室、专业治疗室、观察室。中心现共有医、护、技人员一百余名。具有一流人材技术队伍和丰富的临床经验，为北京乃至全国血液病儿童提供高水平的医疗服务。 北京儿童医院血液中心自1976年率先在国内开展小儿白血病临床科研工作，吸取国内外先进经验，制订了适合中国儿童体质的化疗方案，治疗数千名白血病患儿，其中长期（5年）存活达673人，8年达505人，他们重新开始正常生活学习。有20余人结婚和生育。在80年代儿童急淋白血病五年持续完全缓解率已达50.6%， 90年代儿童急淋白血病五年无病存活率达74.4%，急性髓性白血病的10年无病生存率达27.88%，代表了各时期国内最高水平。有关白血病、血液病研究分别获得了市科委一等、二等及三等科技成果奖。 北京儿童医院血液中心是目前国内规模最大的儿童血液病中心，中心共设四个病区， 110 张床位；另设有专业治疗室、观察室、中心实验室等。血液专业设有两次专业门诊时间：星期一上午为白血病、淋巴瘤专业门诊，星期四上午为血液病专业门诊。平时其它时间，多有血液专业的专家门诊。 每周一上午的白血病、淋巴瘤专业门诊，有 4 位血液病专家出诊，可以接纳 100-120 名患者。诊治病种主要包括急淋、急非淋、慢粒等白血病及霍奇金、非霍奇金淋巴瘤。根据患儿的病种、病情及经济状况我们选择不同的治疗方案。另外还同时开放血检室，进行血常规、脑脊液筛查肿瘤细胞等检查；专业治疗室可进行化疗、骨穿、鞘注等操作。我中心拥有 80 ― 90 张白血病床位，其中包括干细胞移植病房的 4 张床位，可接纳北京及全国各地的血液病患儿。新白血病患者基本不用等床即可住院，入院后将做骨髓形态、组织化学染色、免疫分型、细胞遗传学及分子生物学检查，确定白血病类型及评估预后。治疗上选用与国际接轨的化疗方案。对于某些病例可考虑做造血干细胞移植。 每周四上午为血液病专业门诊，诊治病种包括各种贫血、溶血，再生障碍性贫血、血小板减少性紫癜、血友病、郎格罕细胞组织细胞增生症、高血氏病等各种儿童血液疾病。另外还设有造血干细胞移植咨询及血液病人的心理咨询门诊。出诊医师为具有丰富临床经验的血液专业医师。专业设置（一）白血病 每年收治白血病患者数十人，应用血液中心统一的治疗方案，已与世界接轨。对每例新诊断的白血病患者均要进行骨髓形态学、免疫组化染色、单克隆抗体、基因学、分子生物学等多方面的检查，在此基础上，根据每个患儿不同的情况对其危险度进行严格分组，给予不同强度的化疗方案，从而真正做到个体化治疗，不仅大大提高了缓解率和治愈率，也尽可能地减少化疗过程中的毒副作用，降低了死亡率。目前淋巴细胞白血病的缓解率已达 99% ，长期存活率达 75% 以上，接近世界先进水平，在国内居领先地位。 （二）淋巴瘤 北京儿童医院血液病中心应用国际新方案治疗儿童恶性淋巴瘤疗效显著。我中心自 2003 年初参照国际疗效最好的淋巴瘤治疗方案如 LMB 、 BFM 及 POG 等治疗中心方案基础上 结合中国儿童的特点 , 制定了一套针对不同类型 , 不同分期 , 不同体质的儿童淋巴瘤治疗方案 即 BCH-2002 方案 。 2 年来共治疗各种类型淋巴瘤 - 约 90 余例 , 本方案体现强效短疗程的特点。 治疗中得到了国内外专家的帮助和指导 , 使治疗水平极？提高 。 近期总体有效率达 100%, 观察近 2 年 , 放弃治疗或远期复发者 6 例。目前 60% 以上病人已停药 , 持续 缓解率达 90% 。这在国内淋巴瘤的治疗中是疗效最好的。更远期的疗效有待于观察。我们相信 , 随着对淋巴瘤认识的提高及对新方案治疗经验的增加和治疗条件的改善 , 一定会取得更好的疗效。 （三）组织细胞病组织细胞病是网状内皮系统或单核巨噬系统异常所引起的一组疾病，目前组织病协会将其分为三大类，第一类：树状突细胞异常，主要疾病有郎格罕细胞组织细胞增生症（ LCH ）及幼年型黄色肉芽肿。第二类：巨噬细胞异常，主要疾病有噬血细胞综合征、 FEL 、 IAH 、 Rosai-Dorfman 。第三类：单核细胞组织细胞异常，主要疾病有急性白血病 (M4 、 M5) 、 CMML 、淋巴瘤。 北京儿童医院血液病中心对血液肿瘤的研究及诊治多年在国内均处于领先的地位，对这三类疾病的诊治都积累了大量经验。而前两类疾病尤其 LCH 由于发病率低，整个医学界对其的研究均相对落后，故国际上成立了一个由许多国家的医疗机构参与组成的国际组织病协会，该协会每两年召开一次会议探讨组织细胞病的诊治，并在此基础上修订治疗方案，从而使该类疾病的诊治和研究有了新的突破。 北京儿童医院血液病中心在国内享有极高的威望，吸引了众多的患者来我中心就诊，这也使诸如 LCH 这类罕见病在我院成为常见病。每年我院收治的 LCH 患者数持平甚至高于国际多家医疗机构的总数，这也使我们在这方面积累了丰富的临床经验。为与国际接轨，及时引进国外先进经验，把国外最新科研成果应用于临床，我中心先后引进了国际组织病协会关于 LCH 和噬血细胞综合征的最新治疗方案，今年十月国际组织病协会噬血细胞综合征研究组主席 Henter 博士来我中心参观访问，并对今后进一步的多方面合作进行了探讨。 LCH 为侵犯多器官的克隆增殖性疾病即肿瘤性疾病，目前国内多家？院所采用的 Gadner 方案为 1990 年 ~1994 年所做的前瞻性研究方案，为比较 VP16 对本病的疗效， 1996 年 ~2000 年在前者基础上又制定了第二套前瞻性研究方案，通过前两组对比研究未发现 VP16 有较好的疗效，考虑到其毒副作用不建议应用于最初治疗。为此于 2001 年又设计制定了第三套方案。目前我中心有 40 例患者采用了最新的 LCH 方案，除一例患者由于合并严重肝硬化放弃治疗外，其余 39 例患者均明显好转，其中 6 例多脏器受累患者为原老方案无效改用新方案治疗，均较前明显好转，其中一例已停药观察。 儿童噬血细胞综合征的发病率亚洲较多，临床进展快，可造成多脏器受累，除部分继发于感染等因素的噬血细胞综合征外，多数呈恶性经过，临床预后较差。过去此类患者一旦确诊多数都放弃治疗，少数坚持治疗者死亡率较高。 2004 年我院采用了由国际组织病协会制定的 04 方案，并结合国内特点，目前共有 16 例患者接受治疗，一例患者由于来院时合并 DIC 及严重多脏衰死亡，另有一例由于经济原因放弃治疗，其余 14 例患者均取得了明显疗效并在继续接受治疗， 6 例患者病情基本稳定，处于维持治疗阶段，部分病人已开始停药观察。从而使这一过去被大家认为无法救治的疾病的预后得到了极大的改善。 在今后的工作中我们将利用我们病历多，临床经验丰富的优势，加强国际协作，进一步提高诊断和治疗水平，使我们的患者得到更好的治疗，为该类疾病预后的进一步改善做出更多切实有效的工作。 （四）骨髓移植 现在骨髓移植病房拥有四张百级层流床，移植小组成员包括 5 名专业护士和 2-3 名具有丰富临床经验的专业医生。 3 年来已完成各种疾病和各种类型移植数十例，现无病生存率已达 65% ，达国内先进水平。移植病种包括复发、难治性急性白血病，慢性粒细胞白血病，急性重症再生障碍性贫血等；移植类型包括自体干？胞移植，同基因干细胞移植，异基因干细胞移植（包括外周血及脐带血干细胞移植），半相合骨髓移植等多种类型。移植小组的成员除具有丰富的儿科临床经验外，还分别被派到香港、意大利、英国深造学习儿科移植相关知识，同时我们还聘请了国内国际知名移植专家作为客座教授，与我们有长期及紧密的合作关系。 （五）血液病研究室 血检室是血液病？心下属的血液病专业实验室，从事儿童白血病的临床检查和科研工作已有近三十年的历史，目前已开展了多种实验方法，为儿童白血病的诊断、临床分型提供全方位的服务。 白血病的诊断已由原来的单纯形态学诊断进入了 MICM 分型的新时代。 MICM 即形态学 (Morphology) 、免疫学 (Immunology) 、细胞遗传学 (Cytogenetics) 和分子生物学 (Molecular Biology) 。 形态学诊断：这主要是指骨髓细胞形态学。白血病细胞除具有相应正常细胞的部分形态特点外，也出现了一些形态学改变，如胞浆发育不平衡，细胞内出现一些异常颗粒等。根据这些特点可以初步判断白血病细胞的来源。另外，白血病细胞起源于正常细胞，我们还可以利用组织化学染色技术，检测白血病细胞某些物质如蛋白酶、糖原等的表达情况，从而进行辅助诊断。 免疫学诊断：正常血液细胞表面或细胞浆中会表达一些蛋白质。按照细胞分化、成熟的顺序，这些蛋白质会有序地出现或消失，因此称为分化抗原。白血病细胞也表达这些蛋白质，但往往会出现异常或畸形表达，例如本应晚出现的分化抗原却提前表达，本应在髓细胞表达的抗原却在淋巴细胞中表达。根据这些特点，可以进行白血病的免疫学诊断。 细胞遗传学诊断：人类正常体细胞具有 22 对常染色体和 1 对性染色体（男性为 XY ，女性为 XX ）。白血病细胞往往发生染色体的丢失、增加、结构改变等。简单地说，细胞遗传学诊断就是利用染色体核型分析技术，检查白血病细胞的染色体是否发生改变，及发生了什么样的改变。已经证明某些染色体改变对白血病的诊断、治疗及预后都具有重要参考价值。 分子生物学诊断：如上所述，白血病细胞往往发生染色体的结构改变。如果这些结构改变造成了本来位于不同的染色体上的两个基因的融合或某些基因的活化，就可以利用分子生物学技术加以检测，从而做出诊断。在染色体易位与融合基因的检测方面，这种方法较之细胞遗传学诊断更为敏感。 由于白血病是一种复杂的疾病，需要将临床医学与细胞生物学、分子生物学、免疫学、遗传学等多学科的知识和技术相结合，进行全面检查、综合判断，绝非一朝一夕之功。